우리의 과학
Our Science
바이오오케스트라는 전 세계 수백만 명의 환자를 돕기 위해 차세대 유전 과학 및 정맥주사 전달 기술의 최전선에서 RNA 치료제 개발에 투자하고 있습니다.
microRNA 바이오마커 발굴에서 나노물질 전달 화학, 세포 및 조직 표적화 기능, 치료물질 담지 전략, 질병에 대한 기전 연구 등 다양한 연구를 진행하고 있으며, 이 모든 연구의 목적은 전 세계 환자들에게 최고의 혁신 의약품을 제공한다는 공동의 목적을 달성하기 위함입니다.
SCIENCE
우리의 발견
RNA 분자는 전사 및 번역 제어를 통해 다양한 기능을 수행하고 특정 단백질의 발현을 조절할 수 있으며, 이를 통해 질병과 관련된 비정상적인 유전자 발현을 조절하고 표적화 할 수 있습니다.
RNA 후보물질의 발견은 몇 가지 주요 이점을 제공합니다:
개인 맞춤형 치료
RNA는 상보적인 서열 결합을 통해 특정 유전자를 표적으로 파괴하거나 조절할 수 있습니다. 이는 질병의 원인이 되는 특정 유전자를 명확하게 타겟으로 정하고, 정교한 조절이 가능하다는 장점을 제공합니다.
다양한 RNAi (RNA간섭) 기전 접근
RNA는 다양한 치료 방법에 활용될 수 있습니다. mRNA 치료법, RNA 간섭, RNA aptamers 등 다양한 RNA 기반 치료법이 개발되고 있으며, 이들은 유전자 치료, 단백질 억제, 예방 접종 등 다양한 응용 분야에서 잠재력을 가지고 있습니다.
바이오오케스트라는 RNA 후보 물질을 발굴하는 기술로 RNA 치료제 분야의 혁신을 주도하고 난치성 질환에 대한 차세대 치료법 개발에 기여하고 있습니다.
새로운 발견
바이오오케스트라는 다양한 바이오 실험 데이터와 분석을 통해 알츠하이머병과 같은 퇴행성 뇌질환과 연관된 마이크로RNA인 miR-485-3p를 세계 최초로 발견했습니다. 마이크로RNA는 유전자 발현 조절에 관여하는 짧은 단일 가닥의 RNA 분자입니다. 인간 게놈에는 2,500개 이상의 마이크로RNA가 존재하며, 다양한 종에 걸쳐 염기서열이 잘 보존되어 있어 진화에 있어 그 중요성을 알 수 있습니다.
miR-485-3p 와 같이 특정 질병을 앓고 있는 환자의 혈장이나 척수액(CSF)에서 발견되는 일부 마이크로RNA는 알츠하이머병과 루게릭병과 같은 질병을 감지하는 데 도움이 될 수 있는 바이오마커 역할을 할 수 있습니다.
건강한 피험자와 알츠하이머 환자의 miR-485-3p 수준1
SCIENCE
우리의 후보물질
바이오오케스트라의 RNA 화학 기술을 활용하여 특정 RNA 분자를 정밀하게 타겟팅하고 조절하여 그 효과를 조절합니다.
이 최첨단 기술은 질병 치료 및 기능 조절을 목적으로 특정 RNA를 선택적으로 수정, 억제 또는 제어하는 다양한 접근 방식과 전략을 포함합니다.
Antisense RNA
Antisense RNA는 특정 mRNA의 상보적인 서열과 결합하여 번역 과정에서의 효율적인 억제를 이끌어냅니다. 이를 통해 특정 단백질의 발현을 억제하거나 조절할 수 있습니다.
RNA interference (RNAi)
RNAi는 이중 나선 구조를 가진 RNA 분자로써, 특정 mRNA 분자와 상보적인 결합을 형성하여 해당 mRNA의 분해를 유도합니다. 이로써 특정 유전자의 발현을 억제하거나 조절할 수 있습니다.
RNA ribozymes
리보자임(Ribozymes)은 RNA 분자 자체가 특정 RNA 부위를 인식하고 그 부위에서 촉매 활동을 수행하여 해당 RNA 분자를 자르거나 조절합니다. 이를 통해 특정 RNA 분자의 기능을 조절하거나 삭제할 수 있습니다.
Oligonucleotide-based therapies
짧은 길이의 인공적으로 합성된 RNA 또는 DNA 분자를 사용하여 특정 mRNA나 microRNA와 상호 작용하고, 이를 통해 유전자 발현을 억제하거나 조절하는 방식입니다.
CRISPR-Cas9
CRISPR-Cas9 시스템은 RNA 타겟팅 기술의 혁신적인 도구로 사용됩니다. 특정 RNA 시퀀스를 타겟으로 지정하고 수정하는데 사용되며, 유전자의 편집과 수정에 널리 활용됩니다.
RNA 표적 기술은 질병의 원인을 이해하고 질병 치료, 예방, 유전자 조절 및 기타 다양한 응용 분야를 위해 특정 RNA 분자의 기능을 조절하는 데 큰 잠재력을 가지고 있습니다.
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