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AREAS OF FOCUS

퇴행성 뇌질환

퇴행성 뇌질환 치료를 위한 Avant-garde RNA Therapeutics

'아방가르드(Avant-garde)'가 기존 방식을 뛰어넘는 획기적인 가치를 추구하는 것을 의미하는 것처럼 바이오오케스트라는 퇴행성 뇌질환 치료에 대한 기존 접근 방식에 도전하고 혁신적인 RNA 치료법으로 한계를 뛰어넘고 있습니다.

퇴행성 뇌질환 중추 신경계에 영향을 미치고 점차적으로 뇌 기능과 조절을 손상시키는 질환입니다. 이러한 질환은 뇌 조직의 손상과 퇴화뿐만 아니라 신경세포 기능 저하와 신경전달물질의 이상을 초래합니다. 신경 퇴행성 질환의 예로는 알츠하이머병, 파킨슨병, 근위축성 측삭 경화증 등이 있습니다.

알츠하이머병

알츠하이머병은 점진적인 기억력 상실과 인지 기능 저하를 특징으로 하는 진행성 퇴행성 뇌 질환입니다. 알츠하이머병은 뇌에 베타 아밀로이드 플라크와 신경 섬유 엉킴이 존재하여 결국 일상적인 기능에 심각한 장애를 초래하는 것이 특징입니다.

파킨슨병

파킨슨 병은 운동 기능을 조절하는 부분인 피감마-아미노뷰티르산 (GABA) 작용의 퇴행성 이상으로 인해 발생하는 질환입니다. 주요 증상은 점진적인 근육 경직, 떨림, 움직임의 느림 등이 있습니다.

루게릭병

루게릭 병, 또는 알렉산더 병이라고도 알려진 퇴행성 뇌질환은 신경근육계를 침범하여 근육 기능의 점진적인 약화를 초래하는 질환입니다. 이 질환은 대표적으로 근육 경직, 근력 감퇴, 운동 장애 및 근육 약화 등의 증상을 유발합니다.

헌팅턴병

헌팅턴 병은 유전적으로 전달되는 퇴행성 뇌질환으로, 신경계통을 특히 대뇌피질과 체중을 조절하는 부분에 영향을 줍니다. 치매와 운동 장애, 정신적인 증상 등을 동반하며, 질병이 진행됨에 따라 증상이 악화됩니다.

혁신적인 RNA 치료법으로 신경 퇴행성 질환의 난제를 해결합니다

신경 퇴행성 질환 치료에는 아직 충족되지 않은 의학적 요구가 상당 부분 남아 있습니다.
바이오케스트라는 미충족 의료 수요의 몇 가지 주요 영역을 해결하고 다음과 같은 방식으로 솔루션을 제공합니다:

질병 치료제

현재 대부분의 퇴행성 뇌 질환을 완전히 치료할 수 있는 치료법은 없습니다. 대부분의 치료법은 증상 관리와 질병 진행을 늦추는 데 초점을 맞추고 있습니다. 따라서 완전한 치료에 대한 수요는 여전히 충족되지 않고 있습니다.

바이오오케스트라는 퇴행성 뇌 질환의 병리적 단백질 생성에 관여하는 RNA를 조절하는 메커니즘에 대한 치료제를 개발하고 있습니다.

부작용 최소화

바이오오케스트라는 BDDS™(뇌 표적 약물 전달 시스템)를 사용하여 RNA 약물을 고효율로 전달함으로써 더 적은 용량으로 약효를 발휘할 수 있도록 합니다. 또한 RNA는 DNA에 비해 상대적으로 안전한 분자입니다. 숙주 세포에서 자연적으로 발생하며, 많은 RNA 기반 치료법은 일시적 존재 또는 생체 외 적용에 초점을 맞춰 잠재적 부작용을 최소화합니다.

뇌 혈관 장벽 투과

뇌혈관장벽은 뇌와 혈액 간의 장벽으로서, 뇌를 외부로부터 보호하고 불필요한 물질의 침입을 방지하는 역할을 합니다. 이러한 뇌혈관장벽은 뇌질환 치료제 개발에 어려움을 줄 수 있습니다.

바이오오케스트라 마이크로RNA, siRNA, mRNA 등 다양한 핵산화물을 중추신경계의 모든 영역에 안전하게 전달할 수 있는 BDDS™ 플랫폼 기술을 개발했습니다. 이 독점 플랫폼은 뇌 표적 화학과 RNA 화학의 핵심 기술을 융합한 것으로, 정맥 투여가 가능합니다.

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