[2020 제6회 대한민국산업대상]

K-바이오대상 치매 치료제 ‘BMD-001’은 제 갈 길을 기막히게 찾아내는 능력자다. 정맥주사로 몸에 들어간 뒤 복잡한 뇌혈관 장벽을 통과해 뇌 세포 속에 안착한다. 약물은 혈액을 타고 돌면서 약효를 발휘한다. 제아무리 귀한 약이라도 ‘길치’라면 능력 발휘가 어렵다는 얘기다. 이 ‘길 찾는 능력’의 전문 용어는 ‘약물 전달 시스템’이다.

바이오오케스트라(대표 류진협)는 ‘약물 전달 시스템’으로 독보적 경쟁력을 인정받는 바이오 벤처다. 대표 파이프라인 ‘BMD-001’는 RNA(리보핵산) ASO(안티센스 치료제) 기반 알츠하이머 치료제다. 

동물 실험에서 뇌 투과율이 7% 수준을 기록했다. 낮은 수치가 아니다. 일반적인 항체 신약의 뇌세포 투과율은 0.1~0.2% 수준이어서다.

이 회사는 알츠하이머 질병 관련 ‘마이크로 RNA’를 발견했다. ‘BMD-001’은 ‘마이크로 RNA’를 제어하는 방식의 신약 물질이다. ‘마이크로 RNA’는 ‘메신저 RNA’와 결합하고, 단백질 생산에 기여한다.

‘BMD-001’은 ‘마이크로 RNA’가 날뛰는 것을 막는 ‘안티팬’이자 ‘멀티 플레이어’다. 여러 개의 특정 ‘마이크로 RNA’에 동시다발로 찰싹 붙어 단백질 생산을 간섭하는 대단한 방해꾼이다. 하지만 ‘좋은 방해’다. 알츠하이머 질병과 관련 있는 ‘독성 단백질’ 생성을 막아서다. 동시에 비정상적인 ‘마이크로 RNA’를 정상화한다.

‘BMD-001’은 바이오오케스트라의 신약 개발 플랫폼 BMD(바이오오케스트라 다중 ‘메신저 RNA’ 조절인자 치료제) 기술로 발굴했다. 이 회사 치료제를 디자인할 수 있는 근간이 된다. 또 다른 플랫폼 기술 ‘BSD’는 각각의 RNA에 대해 면역 체계 발동 역량을 엑기스처럼 최대한으로 뽑아낼 수 있는 고효율 관련 기술이다. 바이러스 항원 및 암 백신 개발을 앞당길 수 있는 기술로 평가받는다.

바이오오케스트라 측은 “RNA 치료제는 DNA 치료제와 달리 염색체에 영구적으로 삽입하는 게 아니라 부작용 위험이 낮다”면서 “오는 2021년 ‘BMD-001’ 전임상을 마치고 임상 1상에 진입할 계획”이라고 설명했다.

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